Kas yra Strensiq - alfa asfotazė ir kam jis vartojamas?
Strensiq yra vaistas, skirtas ilgalaikiam pacientų, sergančių vaikystėje atsiradusia hipofosfatazija, gydymui. Strensiq sudėtyje yra veikliosios medžiagos asfotazės alfa.
Kadangi pacientų, sergančių hipofosfatazija, yra mažai, ši liga laikoma reta, o Strensiq 2008 m. Gruodžio 3 d.
Kaip vartojamas Strensiq - alfa asfotazė?
Strensiq galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi pradėti gydytojas, turintis medžiagų apykaitos sutrikimų ar kaulų sutrikimų gydymo patirties.
Vaistas tiekiamas injekcinio tirpalo įvairaus stiprumo ir tūrio buteliukuose. Jis švirkščiamas po oda šešis kartus per savaitę (1 mg / kg kūno svorio dozė) arba tris kartus per savaitę (2 mg / kg kūno svorio dozė). Kadangi vartojamo vaisto kiekis priklauso nuo paciento kūno svorio, gydytojas turi koreguoti dozę kintant svoriui, ypač augantiems vaikams. Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Strensiq - alfa asfotazė?
„Hipofosfataziją sukelia geno, atsakingo už fermento, vadinamo„ nespecifinė šarminė fosfatazė “(ALP), kuris atlieka esminį vaidmenį formuojant ir palaikant sveikus kaulus, defektai. kalcio ir fosfatų valdymas organizme. Žmonėms, sergantiems hipofosfatazija, trūksta pakankamai funkcinių ALP fermentų, todėl jų kaulai yra silpni. Asfotazė alfa, veiklioji Strensiq medžiaga, yra modifikuota žmogaus ALP fermento kopija ir naudojama pakeisti „nepakankamą fermentą“. siekiant padidinti veikiančių ALP koncentraciją.
Kokia Strensiq - alfa asfotazės nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Strensiq buvo tiriamas vieno pagrindinio tyrimo metu, kuriame dalyvavo 13 vaikų nuo 6 iki 12 metų. Strensiq buvo skiriama po 2 mg / kg arba 3 mg / kg kūno svorio tris kartus per savaitę 24 savaites. Pagrindinis vaisto veiksmingumo rodiklis buvo pacientų riešo ir kelio sąnarių išvaizdos pagerėjimas, matomas rentgeno nuotraukose prieš ir po gydymo Strensiq. Vaikų, gydytų Strensiq, rentgenogramos taip pat buvo lyginamos su panašiomis rentgenogramomis, padarytomis iš 16 metų berniukų, kurie nebuvo gydomi Strensiq („istorinė kontrolė“). Tyrimas, kuriame taip pat buvo atsižvelgiama į kitus veiksmingumo rodiklius, įskaitant augimą ir ūgį, parodė, kad Strensiq gydytų vaikų sąnarių struktūra pagerėjo, kaip rodo rentgeno nuotraukos, ir kad dauguma pacientų ūgio išaugo. Ankstesnėje kontrolėje daugumai pacientų panašių sąnarių ar aukščio augimo pagerėjimų per panašų laikotarpį nerasta.
Strensiq veiksmingumą taip pat apskritai patvirtino papildomi mažesni tyrimai, kai kurie iš jų taip pat buvo skirti 1 mg / kg Strensiq dozei, vartojamai šešis kartus per savaitę.
Kokia rizika siejama su Strensiq - alfa asfotazės vartojimu?
Dažniausi Strensiq šalutiniai reiškiniai (gali pasireikšti daugiau nei 1 iš 10 žmonių) yra galvos skausmas, eritema (odos paraudimas), rankų ir kojų skausmas, karščiavimas, dirglumas, reakcijos injekcijos vietoje (skausmas, bėrimas ir niežėjimas). ) ir mėlynės (mėlynės). Išsamų visų apribojimų ir šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Strensiq, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Kodėl Strensiq - alfa asfotazė buvo patvirtinta?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Strensiq nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. Komitetas pažymėjo, kad hipofosfatazija yra sunki ir pavojinga gyvybei liga nėra patvirtintų gydymo būdų. Nors pagrindinis tyrimas buvo atliktas nedideliu mastu ir tiesiogiai nelyginant Strensiq su kitu vaistu ar negydytais pacientais, CHMP nusprendė, kad pastebėtas kaulų pagerėjimas ir akivaizdus augimas yra labai naudingi. Kadangi hipofosfatazija yra labai reta liga, tikėtina, kad šios populiacijos duomenys išliks riboti. Dėl saugumo, injekcijos vietos reakcijos ir kitos nepageidaujamos reakcijos buvo laikomos valdomomis pagal dabartines rekomendacijas.
„Strensiq“ buvo registruotas išskirtinėmis aplinkybėmis, nes nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie vaistą dėl ligos retumo. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūri turimą naują informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta
Kokios informacijos dar laukiama apie Strensiq - alfa asfotazę?
Kadangi Strensiq buvo patvirtintas išskirtinėmis aplinkybėmis, jį parduodanti bendrovė sukurs hipofosfatazija sergančių pacientų registrą, kad surinktų informaciją apie ligą ir ilgalaikį Strensiq saugumą ir veiksmingumą.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Strensiq - Asfotazės alfa vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Strensiq būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, prie Strensiq preparato charakteristikų santraukos ir pakuotės lapelio buvo pridėta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Be to, bendrovė pateiks mokomąją medžiagą pacientams ir slaugytojams, kad užtikrintų tinkamą Strensiq vartojimą ir sumažintų medicininių klaidų riziką. Medžiagoje bus pacientų savarankiškos injekcijos vadovas, taip pat instrukcijos, kaip švirkšti, kad juos galėtų naudoti tėvai ar nukentėjusių vaikų globėjai.
Bendrovė taip pat atliks tyrimą, kad surinktų duomenis apie suaugusių pacientų, gydytų vaikų populiacija vartojama Strensiq doze, reakcijas. Ji taip pat tęs tyrimus, skirtus toliau tirti Strensiq naudą paaugliams nuo 13 iki 18 metų.
Daugiau informacijos apie Strensiq - alfa asfotazę
Išsamią EPAR versiją ir „Strensiq“ rizikos valdymo plano santrauką rasite Agentūros svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Daugiau informacijos apie gydymą Strensiq rasite pakuotės lapelyje (įtrauktas į EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Strensiq - alfa asfotazę gali būti pasenusi arba neišsami.Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
