Kas yra Ammonaps?
Ammonaps yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos natrio fenilbutirato
baltos ovalios tabletės (500 mg) arba granulės (940 mg / g).
Kam vartojamas Ammonaps?
Ammonaps vartojamas pacientams, sergantiems karbamido ciklo sutrikimais gydyti. Šiems pacientams organizmas negali išskirti azoto likučių, nes jam trūksta tam tikrų fermentų, paprastai esančių kepenyse. Organizme azoto liekanos yra amoniako pavidalu - medžiaga, ypač toksiška smegenims. Ammonaps skiriamas pacientams, kuriems trūksta vieno ar daugiau šių fermentų: karbamilfosfato sintetazės, ornitino transkarbamilazės ar arginosukcinazės.
Vaistas gali būti skiriamas pacientams, kurių sutrikimas turi šias charakteristikas:
• ankstyvas naujagimių atsiradimas (visiškas vieno ar kelių pirmiau minėtų fermentų trūkumas, atsirandantis pirmą gyvenimo mėnesį);
• vėlyvas pasireiškimas (dalinis fermentų trūkumas, pasireiškiantis po pirmojo gyvenimo mėnesio) žmonėms, kurie patyrė smegenų pažeidimą dėl didelio amoniako kiekio.
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Ammonaps?
Gydymą Ammonaps turi prižiūrėti gydytojas, turintis šlapimo ciklo sutrikimų turinčių pacientų priežiūros patirties.
Ammonaps vartojamas kartu su kitomis gydymo priemonėmis kartu su specialiu dietiniu mažai baltymų turinčiu dietos režimu, skirtu sumažinti azoto suvartojimą.Dienos Ammonaps dozė skiriasi priklausomai nuo pacientų ir dietos, kūno svorio ir kūno svorio. Todėl, norint nustatyti tikslią paros dozę, reikia reguliariai atlikti kraujo tyrimus. Ammonaps paros dozė turi būti padalinta po lygiai tarp valgymų. Tabletės skirtos suaugusiems ir vaikams, o granulės - kūdikiams ir pacientams, kurie negali nuryti tablečių. .Granulės sumaišomos su maistu ar gėrimais prieš pat vartojimą arba ištirpinamos vandenyje prieš suleidžiant vamzdeliu iš pilvo ar nosies į skrandį.
Ammonaps yra ilgalaikis gydymas, kol pacientui bus sėkmingai atlikta kepenų persodinimo operacija.
Kaip veikia Ammonaps?
Azotas į organizmą patenka per maiste esančius baltymus, po to virsta amoniaku. Pacientams, sergantiems karbamido ciklo sutrikimais, organizmas negali pašalinti organizme esančio amoniako, kuris dėl to kaupiasi jo viduje. Šis kaupimasis sukelia rimtų pasekmių, tokių kaip negalia, smegenų pažeidimas ir mirtis. į medžiagą, vadinamą fenilacetatu. Fenilacetatas jungiasi su glutaminu, aminorūgštimi, kurioje yra azoto, ir sudaro medžiagą, kurią inkstai gali pašalinti iš organizmo. Tai sumažina azoto kaupimąsi ir taip sumažina organizmo gaminamo amoniako kiekį.
Kaip buvo tiriamas Ammonaps?
Vaistas buvo tiriamas 82 pacientams, sergantiems karbamido ciklo sutrikimais, kurie buvo gydomi Ammonaps ir kurie anksčiau nebuvo gydomi jokiu kitu šio sutrikimo gydymu. Ammonaps nebuvo lyginamas su jokiu kitu gydymu. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo išgyvenamumas, nors atliekant tyrimą taip pat buvo atsižvelgta į hiperamonemijos epizodų skaičių (intervalai, pažymėti labai dideliu amoniako kiekiu kraujyje), kognityvinį vystymąsi (ty gebėjimo mąstyti, mokytis ir prisiminti vystymąsi), amoniako augimą ir kiekį. glutamino kraujyje.
Kokia Ammonaps nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Bendras išgyvenamumas buvo maždaug 80% naujagimių, gydytų Ammonaps. Priešingai, negydyti naujagimiai paprastai miršta pirmaisiais gyvenimo metais. Buvo didesnis Ankstyva diagnozė ir neatidėliotinas gydymas yra svarbūs siekiant sumažinti negalios riziką.
Kokia rizika siejama su Ammonaps vartojimu?
Dažniausi Ammonaps šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau nei 1 iš 10 pacientų) yra amenorėja (menstruacinio ciklo nebuvimas) arba nereguliarūs mėnesinių ciklai, nors tai pasireiškia tik vaisingo amžiaus moterims. Kitas dažnas šalutinis poveikis yra sutrikusi inkstų funkcija ir nenormalus kraujo ląstelių (raudonųjų kraujo kūnelių, baltųjų kraujo kūnelių ir trombocitų) skaičius. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Ammonaps, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Ammonaps negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) natrio fenilbutiratui ar bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai. Šio vaistinio preparato negalima vartoti nėštumo ar žindymo laikotarpiu.
Kodėl Ammonaps buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) pažymėjo, kad karbamido ciklo sutrikimai yra rimta liga, kurią galima gydyti nedaug.
Įrodyta, kad Ammonaps apsaugo nuo per didelio amoniako kaupimosi kraujyje. Nepaisant turimos ribotos informacijos, CHMP nusprendė, kad Ammonaps, kaip papildomo gydymo, gydant lėtinį karbamido ciklo sutrikimą, nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, todėl rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.
„Ammonaps“ buvo išduotas leidimas „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes patvirtinimo metu buvo ribota informacija, nes ji buvo skirta retai ligai gydyti. Kadangi bendrovė pateikė prašomą papildomą informaciją, 2004 m. Liepos 6 d. Apribojimas buvo panaikintas. išskirtinėmis aplinkybėmis “.
Kita informacija apie Ammonaps
1999 m. Gruodžio 8 d. Europos Komisija išdavė Ammonaps rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. Gruodžio 8 d. Ir 2009 m. Gruodžio 8 d. Rinkodaros teisės turėtojas yra Swedish Orphan International AB. Išsamią Ammonaps EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2009 m
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Ammonaps - natrio fenilbutiratą gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
