Kas yra Raxone - Idebenone ir kam jis vartojamas?
Raxone yra vaistas, skirtas gydyti regos sutrikimus suaugusiems ir paaugliams nuo 12 metų, sergantiems paveldima Leberio optine neuropatija (LHON) - paveldima liga, kuriai būdingas laipsniškas regėjimo praradimas. Raxone sudėtyje yra veikliosios medžiagos idebenono.
Kadangi pacientų, sergančių paveldima Leberio regos nervo neuropatija, skaičius yra mažas, ši liga laikoma reta, o 2007 m. Vasario 15 d. Raxone buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Raxone yra hibridinis vaistas. Tai reiškia, kad Raxone yra panašus į „referencinį vaistą“, kurio sudėtyje yra ta pati veiklioji medžiaga, bet kita forma. Referencinis Raxone vaistas yra Mnesis (45 mg tabletės).
Kaip vartoti Raxone - Idebenone?
Raxone galima įsigyti tik pateikus receptą. Gydymą turi pradėti ir prižiūrėti LHON patirties turintis gydytojas. Vaistas tiekiamas 150 mg tablečių pavidalu, rekomenduojama dozė yra dvi tabletės tris kartus per dieną, valgio metu.
Kaip veikia Raxone - Idebenone?
Veiklioji „Raxone“ sudedamoji dalis, idebenonas, yra antioksidantas, veikiantis mitochondrijas (ląstelių struktūras, gaminančias ląstelėms funkcionuoti reikalingą energiją). Medžiagos mutacijos (defektai) pastebimos pacientams, sergantiems paveldima Leberio optine neuropatija. reiškia, kad mitochondrijos neveikia tinkamai ir vietoj to, kad generuotų energiją, jos gamina toksiškas deguonies formas (laisvuosius radikalus), pažeidžiančias už regėjimą atsakingos akies nervines ląsteles. Manoma, kad idebenonas padeda pagerinti energijos gamybą atkuriant mitochondrijų funkciją, taip užkertant kelią LHON pastebėtiems ląstelių pažeidimams ir regėjimo praradimui.
Kokia Raxone - Idebenone nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Raxone buvo tirtas viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 85 pacientai, sergantys paveldima Leberio optine neuropatija, kuriame Raxone buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) per 24 savaites. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo regėjimo pagerėjimas, kuris dažniausiai buvo užfiksuotas pagal raidžių skaičių, kurį pacientai galėjo perskaityti atlikdami standartinį akių egzaminą su optotipo diagrama. Tyrimo pabaigoje pacientai, gydomi Raxone, galėjo perskaityti vidutiniškai 3-6 laiškus daugiau nei tiriamieji, vartoję placebą. Be to, kai kurie pacientai, kurie tyrimo pradžioje negalėjo perskaityti optotipo diagramos (klasifikuojami kaip „ne pagal grafiką“) gydymo pabaigoje, galėjo perskaityti bent vieną eilutę, o tai buvo dar vienas kliniškai svarbus rezultatas. Be to, kliniškai reikšmingas regos atsigavimas bent vienoje akyje buvo pastebėtas 30% Raxone gydytų asmenų (16 iš 53), palyginti su 10% pacientų (3 iš 29) placebo grupėje.
Papildomi duomenys, patvirtinantys „Raxone“ naudą, buvo gauti iš išplėstinės prieigos programos, pagal kurią „Raxone“ buvo prieinama atskiriems pacientams, nedalyvaujantiems klinikiniame tyrime, taip pat iš „atvejo tyrimo apklausos, į kurią buvo įtraukti duomenys apie LHON pacientus, kuriems netaikomas gydymas“. .
Visų šių duomenų analizė parodė nuoseklų modelį, kad apskritai didesnė dalis pacientų, gydytų Raxone, pablogino regėjimą nei pacientai, kurie nebuvo gydomi ar vartojo placebą.
Kokia rizika siejama su Raxone - Idebenone?
Dažniausi Raxone šalutiniai reiškiniai (gali pasireikšti daugiau nei 1 iš 10 žmonių) yra nazofaringitas ir kosulys; Taip pat dažnas yra lengvas ar vidutinio sunkumo viduriavimas ir nugaros skausmas (gali pasireikšti ne daugiau kaip 1 iš 10 žmonių).
Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Raxone, sąrašą ir jų apribojimus rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl Raxone - Idebenone buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Raxone nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES.
Komitetas pažymėjo, kad LHON sergančių pacientų regos sutrikimų profilaktikai ar gydymui nėra gydymo. Pagrindinio tyrimo rezultatai parodė, kad Raxone gydomų pacientų regėjimas pagerėjo, o šią tendenciją į teigiamą poveikį patvirtino papildomi išplėstos prieigos programos duomenys. ir „atvejo tyrimo apklausa“.
Kalbant apie „Raxone“ saugumą, šalutinis poveikis, pastebėtas vartojant vaistą, dažniausiai buvo lengvas arba vidutinio sunkumo.
Raxone buvo suteiktas leidimas „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie „Raxone“ dėl ligos retumo. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūri turimą naują informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokios informacijos dar laukiama apie „Raxone - Idebenone“?
Kadangi „Raxone“ buvo suteiktas leidimas išskirtinėmis aplinkybėmis, bendrovė, prekiaujanti „Raxone“, atliks tolesnius ilgalaikio vaisto poveikio ir saugumo tyrimus ir sukurs bei tvarkys vaistais gydomų LHON sergančių pacientų registrą.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Raxone - Idebenone vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Raxone būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, prie Raxone preparato charakteristikų santraukos ir pakuotės lapelio buvo pridėta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Daugiau informacijos apie „Raxone - Idebenone“
Daugiau informacijos apie gydymą Raxone rasite pakuotės lapelyje (pridedamas prie EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Raxone santrauką galima rasti Agentūros svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Raxone - Idebenone“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
