Kas yra Pheburane - natrio fenilbutiratas ir kam jis vartojamas?
Pheburane yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos natrio fenilbutirato. Jis vartojamas pacientams, sergantiems sutrikimais, susijusiais su karbamido ciklu, gydyti. Šie pacientai negali pašalinti azoto likučių iš organizmo, nes jiems trūksta kai kurių fermentų, kurie paprastai būna kepenyse. Organizme azoto likučių yra amoniako pavidalu, kuris yra toksiškas, kai jis kaupiasi, ypač smegenims. Pheburane vartojamas pacientams, kuriems trūksta vieno ar daugiau šių fermentų: karbamilfosfato sintetazės, ornitino transkarbamilazės arba argininosukcinato sintetazės. Jis gali būti vartojamas pacientams, sergantiems šiomis ligos formomis:
- „ankstyvoji“ liga pacientams, kuriems per pirmuosius gyvenimo mėnesius visiškai trūksta vieno ar daugiau šių fermentų;
- Vėlyva liga, pasireiškianti pacientams, kuriems po mėnesio iš dalies trūksta vieno ar daugiau šių fermentų ir kuriems buvo didelis amoniako kiekis, turėjęs įtakos smegenų veiklai.
Pheburane yra hibridinis vaistas. Tai reiškia, kad jis panašus į „referencinį vaistą“, kurio sudėtyje yra ta pati veiklioji medžiaga, tačiau Pheburane grūdeliai yra mažesnio stiprumo ir juose yra skirtingų pagalbinių medžiagų (neveiklių ingredientų), užmaskuojančių nemalonų veikliosios medžiagos skonį. Referencinis vaistas Pheburane yra Ammonaps.
Kaip vartojamas Pheburane - natrio fenilbutiratas?
Pheburane tiekiamas granulėmis (483 mg / g). Jį galima įsigyti tik pateikus receptą; gydymą turi prižiūrėti gydytojas, turintis šlapimo ciklo sutrikimų turinčių pacientų gydymo patirties. Pheburane turi būti derinamas su mažai baltymų turinčia dieta, kad sumažėtų azoto suvartojimas. Pheburane paros dozė kiekvienam pacientui parenkama individualiai ir priklauso nuo paciento mitybos, ūgio ir svorio. Norint tiksliai nustatyti paros dozę, reikia reguliariai atlikti kraujo tyrimus. Pheburane paros dozę reikia padalyti į vienodus kiekius ir suvartoti kiekvieno valgio metu. Granules galima apibarstyti maistu prieš pat praryjant arba įdėti į burną ir nedelsiant nuryti užgeriant. Pheburane gali būti ilgalaikis gydymas. nebent pacientui sėkmingai persodintos kepenys.
Kaip veikia Pheburane - natrio fenilbutiratas?
Kiekvienas baltymas perneša azotą į organizmą; tada azotas virsta amoniaku. Pacientai, turintys karbamido ciklo sutrikimų, negali pašalinti iš organizmo amoniako, todėl jis gali pasiekti aukštą lygį, o tai gali sukelti rimtų problemų, įskaitant negalią, smegenų sužalojimą ir mirtį. Veiklioji Pheburane medžiaga natrio fenilbutiratas organizme virsta medžiaga, vadinama fenilacetatu. Fenilacetatas kartu su aminorūgštimi glutaminu, kuriame yra azoto, sudaro medžiagą, kurią inkstai gali pašalinti iš organizmo. Tai leidžia sumažinti azoto kiekį organizme, taip sumažinant gaminamo amoniako kiekį.
Kaip buvo tiriamas Pheburane - natrio fenilbutiratas?
Tyrimai su pacientais apsiribojo įrodymais, patvirtinančiais, kad Pheburane yra biologiškai ekvivalentiškas referenciniam vaistui, vadinamam Ammonaps. Du vaistai yra biologiškai ekvivalentiški, kai jie gamina vienodą veikliosios medžiagos kiekį organizme.
Kokia yra Pheburane - natrio fenilbutirato nauda ir rizika?
Kadangi Pheburane yra hibridinis vaistas, biologiškai lygiavertis referenciniam vaistui, manoma, kad nauda ir rizika yra tokia pati kaip referencinio vaisto.
Kodėl Pheburane - natrio fenilbutiratas buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad įrodyta, kad Pheburane yra panašios kokybės ir biologiškai lygiavertis Ammonaps. Todėl CHMP nusprendė, kad, kaip ir Ammonaps atveju, nauda yra didesnė už nustatytą riziką ir rekomendavo patvirtinti Pheburane naudojimą ES.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Pheburane - natrio fenilbutirato vartojimą?
Prie Pheburane preparato charakteristikų santraukos ir pakuotės lapelio pridėta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Daugiau informacijos apie Pheburane - natrio fenilbutiratą
2013 m. Liepos 31 d. Europos Komisija išdavė Pheburane rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. Daugiau informacijos apie gydymą Pheburane rasite pakuotės lapelyje (pridėtame EPAR) arba pasitarkite su gydytoju arba vaistininku. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2013 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Pheburane - natrio fenilbutiratą gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
