Kas yra Kanuma - sebelipazė alfa ir kam jis vartojamas?
Kanuma yra vaistas, vartojamas įvairaus amžiaus pacientams, sergantiems lizosomų rūgšties lipazės trūkumu, paveldima liga, kurią sukelia fermento, vadinamo lizosomų rūgšties lipazė, trūkumas, reikalingas ląstelėms suskaidyti. Kai šio fermento nėra arba jo yra labai mažai, riebalai kaupiasi organizmo ląstelėse ir sukelia tokius simptomus kaip augimo sutrikimas ir kepenų pažeidimas.
Kadangi pacientų, sergančių lizosomų rūgšties lipazės trūkumu, yra nedaug, ši liga laikoma reta, o 2010 m. Gruodžio 17 d. Kanuma buvo paskirta retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Kanuma sudėtyje yra veikliosios medžiagos sebelipazės alfa.
Kaip vartoti Kanuma?
Kanuma terapiją turi skirti gydytojas, turintis patirties gydant lizosomų rūgšties lipazės trūkumą, kitus medžiagų apykaitos sutrikimus ar kepenų ligas. Gydymą turėtų skirti tinkamai apmokytas sveikatos priežiūros specialistas, galintis susidoroti su kritinėmis situacijomis (įskaitant sunkias alergijas). Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kanuma tiekiamas kaip koncentratas, iš kurio ruošiamas infuzinis tirpalas (lašinamas į veną). Rekomenduojama dozė yra 1 mg kilogramui kūno svorio, vartojama kartą per dvi savaites. Infuzija turėtų trukti maždaug 1-2 valandas.
Jaunesniems nei šešių mėnesių pacientams, sergantiems greitai progresuojančia liga, 1 mg / kg kūno svorio dozė skiriama kartą per savaitę, o ne kas dvi savaites; šiems tiriamiesiems dozę galima padidinti iki 3 mg / kg kūno svorio vieną kartą per savaitę, atsižvelgiant į atsaką į gydymą.
Gydymą Kanuma reikia pradėti kuo greičiau po diagnozės ir tęsti ilgą laiką.
Kaip veikia Kanuma - sebelipazė alfa?
Veiklioji Kanuma medžiaga sebelipazė alfa yra fermento, kurio trūksta pacientams, sergantiems lizosomų rūgšties lipazės trūkumu, kopija. Sebelipazė alfa pakeičia trūkstamą fermentą, padėdama suskaidyti riebalus ir sustabdyti jų kaupimąsi organizmo ląstelėse.
Kokia Kanuma - sebelipazės alfa nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Kanuma buvo tirtas dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo pacientai, sergantys lizosomų rūgšties lipazės trūkumu. Pirmajame tyrime dalyvavo devyni maži vaikai, kuriems augimo sutrikimas ar kiti greito ligos progresavimo požymiai buvo pastebėti per pirmuosius šešis gyvenimo mėnesius. Tyrimas parodė, kad šeši iš devynių gydytų vaikų su Kanuma sulaukė vienerių metų amžiaus. Augimo pagerėjimas buvo pastebėtas ir visiems šešiems išgyvenusiems vaikams.
Antrajame tyrime, kuriame dalyvavo 66 pacientai (vaikai ir suaugusieji), Kanuma buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu). Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo procentas pacientų, kuriems po penkių gydymo mėnesių buvo normalus kepenų fermento ALT kiekis. Padidėjęs ALT kiekis yra kepenų pažeidimo požymis. Šiame tyrime nustatytas normalus ALT kiekis. % (11 iš 36 pacientų) tiriamųjų, gydytų Kanuma, palyginti su 7% (2 iš 30) tiriamųjų, vartojusių placebą
Kokia rizika siejama su Kanuma - alfa sebelipaze?
Dažniausi Kanuma šalutiniai reiškiniai (gali pasireikšti maždaug 3 iš 100 pacientų) yra sunkių alerginių reakcijų požymiai ir simptomai, įskaitant krūtinės spaudimą, akių paraudimą, vokų patinimą, pasunkėjusį kvėpavimą, dilgėlinę, gleivinę, karščio pojūtį, išskyras iš nosies, tachikardija ir dusulys. Taip pat buvo pranešta apie antikūnų prieš vaistą atsiradimą, ypač mažiems vaikams. Tokiu atveju Kanuma gali neveikti efektyviai. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Kanuma, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Kanuma negalima vartoti pacientams, kuriems pasireiškė gyvybei pavojingos alerginės reakcijos į veikliąją medžiagą, kurios pasikartojo atnaujinus gydymą po to, kai buvo nutraukta. Taip pat jo negalima vartoti pacientams, kuriems yra gyvybei pavojinga alergija kiaušiniams ar ingredientų Kanuma.
Kodėl Kanuma - Sebelipase alfa buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Kanuma nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. Komitetas atsižvelgė į veiksmingų gydymo būdų nebuvimą. CHMP nusprendė, kad Kanuma labai pagerino mažų vaikų išgyvenamumą ir veiksmingai palengvino ligos simptomus. Kalbant apie saugumą, didelių problemų nenustatyta, o sunkus šalutinis poveikis buvo retas arba valdomas. Tačiau reikia daugiau duomenų apie ilgalaikę vaisto naudą ir saugumą.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Kanuma - Sebelipase alfa vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Kanuma būtų naudojamas kuo saugiau, buvo sukurtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, į Kanuma preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį buvo įtraukta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Be to, bendrovė, prekiaujanti „Kanuma“, atlieka tyrimą su sparčiai progresuojančia liga sergančiais mažais vaikais ir sukurs visų amžiaus grupių pacientų registrą, kad sužinotų daugiau apie ilgalaikę „Kanuma“ naudą ir saugumą, ypač atsižvelgiant į riziką .. dėl alerginių reakcijų ir antikūnų prieš vaistą susidarymo. Bendrovė taip pat pateiks mokomąją medžiagą visiems gydytojams, kurie gali skirti Kanuma, kviesdami juos registruoti pacientus ir nurodydami, kaip stebėti pacientų antikūnų susidarymą ir kaip valdyti tuos, kuriems pasireiškia sunkios alerginės reakcijos.
Daugiau informacijos apie Kanuma - Sebelipazė alfa
. Daugiau informacijos apie gydymą Kanuma rasite pakuotės lapelyje (pridedamas prie EPAR) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Kanuma - alfa sebelipazę gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
