Kas yra Soliris?
Soliris yra koncentratas, iš kurio ruošiamas infuzinis tirpalas. Sudėtyje yra veikliosios medžiagos ekulizumabo.
Kam vartojamas Soliris?
Soliris skirtas pacientams, sergantiems paroksizmine naktine hemoglobinurija (PNH)-reta, gyvybei pavojinga genetine liga, dėl kurios raudonieji kraujo kūneliai lizuojami (sunaikinami) per greitai. To pasekmės yra anemija (sumažėjęs raudonųjų kraujo kūnelių skaičius), trombozė (krešulių susidarymas kraujagyslėse) ir tamsus šlapimas.
Kadangi PNH sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma reta, o 2003 m. Spalio 17 d. Soliris buvo paskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Soliris?
Soliris turi skirti sveikatos priežiūros specialistas, pvz., Gydytojas ar slaugytoja, prižiūrint gydytojui, turinčiam patirties gydant pacientus, sergančius kraujo ligomis.
Gydymą Soliris sudaro 600 mg vaisto infuzija (lašinama į veną) 25-45 minutes kartą per savaitę, po to 900 mg dozė skiriama penktą savaitę. Po to dozę reikia palaikyti 900 mg doze maždaug kas dvi savaites. Likus mažiausiai dviem savaitėms iki gydymo Soliris pradžios, visi pacientai turi būti paskiepyti nuo bakterijos sukelto meningito. Neisseria meningitidis ir turi būti pakartotinai paskiepytas pagal galiojančias gaires.
Pacientams, vartojantiems Soliris, turi būti suteikta speciali kortelė, paaiškinanti tam tikrų rūšių infekcijų simptomus, ir įspėjimas, kad atsiradus tokiems simptomams nedelsiant kreiptis į gydytoją.
Kaip veikia Soliris?
Veiklioji Soliris medžiaga ekulizumabas yra monokloninis antikūnas. Monokloninis antikūnas yra antikūnas (tam tikro tipo baltymas), skirtas atpažinti ir prisijungti prie specifinės organizmo struktūros (antigeno). Eculizumabas buvo skirtas prisijungti prie C5 papildo, kuris yra organizmo gynybos sistemos dalis, vadinama „komplementu“. PNH atveju pacientai turi CD59 baltymo, esančio raudonųjų kraujo kūnelių paviršiuje, defektą, kuris paprastai neleidžia komplementui atakuoti ląstelių . Dėl šio defekto komplementas naikina raudonuosius kraujo kūnelius. Blokuodamas komplemento baltymą C5, ekulizumabas neleidžia komplementui atakuoti ląstelių, mažina ląstelių lizę ir palengvina ligos simptomus.
Kaip buvo tiriamas Soliris?
Prieš tiriant žmones, Soliris poveikis pirmiausia buvo išbandytas eksperimentiniais modeliais.
Soliris buvo tirtas viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 88 suaugusieji, sergantys PNH, kuriems praėjusiais metais buvo atlikta mažiausiai keturių kraujo perpylimų dėl anemijos. Soliris buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu). Pagrindiniai veiksmingumo rodikliai buvo pacientų, kurių hemoglobino (baltymo, esančio raudonosiose kraujo ląstelėse) kiekis per pirmąsias 26 gydymo savaites išliko didesnis už individualų tikslinį lygį ir raudonųjų kraujo kūnelių perpylimų skaičių.
Kokia Soliris nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Soliris veiksmingiau už placebą pagerino PNH simptomus. Pagrindinio tyrimo metu 49% pacientų (21 iš 43), gydytų Soliris, hemoglobino lygis buvo stabilus ir vidutiniškai jų nereikėjo perpilti. Palyginimui, nė vienas iš 44 placebą vartojusių pacientų hemoglobino lygis buvo stabilus ir jiems vidutiniškai reikėjo 10 kraujo perpylimų.
Kokia rizika siejama su Soliris vartojimu?
Dažniausias Soliris šalutinis poveikis (pastebėtas daugiau nei 1 iš 10 pacientų) yra galvos skausmas Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Soliris, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Soliris negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) ekulizumabui, pelių baltymams ar bet kuriai kitai medžiagai arba kuriems yra arba yra įtariamas paveldimas komplemento trūkumas. Dėl padidėjusios meningito rizikos Soliris negalima skirti žmonėms, užsikrėtusiems Neisseria meningitidis arba kurie nebuvo skiepyti nuo šios bakterijos.
Kodėl Soliris buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad gydant pacientus, sergančius paroksizmine naktine hemoglobinurija (PNH), Soliris nauda yra didesnė už keliamą riziką, tačiau pažymėjo, kad įrodymai apie Soliris naudą yra skirti tik asmenims. anksčiau buvo perpiltas kraujas. Komitetas rekomendavo suteikti Soliris rinkodaros teisę.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Soliris vartojimą?
Bendrovė „Soliris“ susitars dėl kiekvienos valstybės narės sistemos, užtikrinančios, kad vaistas būtų platinamas, išsamios informacijos tik patikrinęs, ar pacientas buvo tinkamai skiepytas. Ji taip pat suteiks gydytojams ir pacientams informaciją apie vaisto saugumą ir patikrins, ar vaistą skiriantys asmenys jį vartoja saugiai.
Daugiau informacijos apie Soliris
2007 m. Birželio 20 d. Europos Komisija suteikė „Alexion Europe SAS“ „Soliris“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Soliris santrauką rasite čia.
Išsamią Soliris EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2009 m
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Soliris - ekulizumabą gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
