Kas yra Replagal?
Replagal yra infuzinis tirpalas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos agalzidazės alfa.
Kam vartojamas Replagal?
Replagal vartojamas pacientams, sergantiems Fabry liga - reta paveldima liga.
Pacientams, sergantiems šia liga, trūksta fermento alfa-galaktozidazės A. Šis fermentas paprastai skaido lipidų globotriaozilceramidą (Gb3). Jei šio fermento trūksta, Gb3 negalima suskaidyti ir kaupiasi ląstelėse, pavyzdžiui, tose ląstelėse inkstų.
Pacientams, sergantiems Fabry liga, gali pasireikšti įvairūs simptomai, įskaitant sunkius negalavimus, tokius kaip inkstų nepakankamumas, širdies sutrikimai ir insultas.
Kadangi Fabry liga sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma reta, o 2000 m. Rugpjūčio 8 d. Replagal buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Replagal?
Replagal turi būti skiriamas prižiūrint gydytojui, kuris specializuojasi gydant Fabry ligą ar kitus paveldimus medžiagų apykaitos sutrikimus. Jis švirkščiamas į veną 0,2 mg / kg kūno svorio infuzijos būdu 40 minučių kas 2 savaites. Vaikams skirto Replagal poveikis buvo tiriamas kai kurių tyrimų metu, todėl buvo pasiūlyta, kad Replagal galima vartoti vaikams nuo 7 iki 18 metų ta pačia doze. Pacientams, kuriems yra sunkus inkstų sutrikimas, atsakas į gydymą yra mažesnis. Replagal skirtas ilgalaikiam naudojimui.
Kaip veikia Replagal?
Replagal yra pakaitinė fermentų terapija, kuria pacientai aprūpinami trūkstamu fermentu. Replagal skirtas pakeisti žmogaus fermentą alfa-galaktozidazę A, kurios trūksta Fabry liga sergantiems žmonėms. Veiklioji Replagal medžiaga agalzidazė alfa yra žmogaus fermento, pagaminto naudojant „rekombinantinės DNR technologiją“, kopija: fermentą gamina ląstelė, gavusi geną (DNR), galintį gaminti fermentą . Šis pakaitinis fermentas skatina Gb3 skilimą ir neleidžia jo kauptis ląstelėse.
Kaip buvo tiriamas Replagal?
Replagal buvo tiriamas dviejuose klinikiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 40 vyrų vyrų. Replagal buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu); viename tyrime buvo įvertintas jo poveikis skausmui, o kitame tyrime buvo tiriamas jo poveikis Gb3 pašalinimui iš kairiojo skilvelio (miokardo) Taip pat buvo atliktas tyrimas, kuriame dalyvavo 15 moterų (nešėjų) moterų.
Replagal taip pat buvo tiriamas 24 vaikams nuo 6 su puse iki 18 metų.
Kokia Replagal nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Po 6 gydymo mėnesių Replagal reikšmingai sumažino gydomų pacientų skausmą, palyginti su tais, kurie vartojo placebą (gydomojo poveikio neturintis vaistas). Replagal vidutiniškai sumažino kairiojo skilvelio masę 11,5 g, o placebą vartojusiems pacientams padidėjo 21,8 g. Šie rezultatai rodo, kad ligos simptomai pagerėja arba kad liga išlieka stabili. Moterų poveikis buvo panašus į vyrų rezultatus. Vaikams, gydytiems 6 mėnesius Replagal, širdies masė nepadidėjo, o Gb3 kiekis kraujyje sumažėjo.
Kokia rizika siejama su Replagal vartojimu?
Dažniausią šalutinį poveikį (pastebėtą daugiau nei vienam iš 10 pacientų tyrimų metu) sukelia infuzija, o ne pats vaistas. Tai dažniausiai yra šaltkrėtis, galvos skausmas, pykinimas, karščiavimas, veido paraudimas ir nuovargis ( nuovargis), kurie paprastai nėra sunkūs. Kiti labai dažni šalutiniai reiškiniai yra skausmas ir diskomfortas. Šalutinis poveikis, apie kurį pranešta vaikams, yra panašus į pastebėtą suaugusiesiems. Išsamų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Replagal, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje .
Pacientams, vartojantiems Replagal, gali išsivystyti antikūnai (baltymai, atsirandantys reaguojant į Replagal, kurie gali pakenkti gydymui).
Replagal negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) agalsidazei alfa arba kitoms vaisto sudedamosioms dalims.
Kodėl Replagal buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad pacientams, sergantiems Fabry liga, gydymas Replagal gali duoti klinikinės naudos ilgainiui. CHMP nusprendė, kad Replagal nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.
Replagal buvo suteiktas leidimas „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes nebuvo įmanoma gauti išsamesnės informacijos apie vaistą, nes jis vartojamas retai ligai gydyti. Europos vaistų agentūra (EMEA) kasmet peržiūri naują turimą informaciją ir prireikus ši santrauka bus atnaujinta.
Kokios informacijos dar laukiama apie „Replagal“?
„Replagal“ gaminanti bendrovė atliks tolesnius vaisto tyrimus, daugiausia siekdama gauti 5 metų gydymo, kitų dozių, palaikomųjų dozių ir vaikų tyrimų rezultatus.
Daugiau informacijos apie Replagal
2001 m. Rugpjūčio 3 d. Europos Komisija suteikė TKT Europe AB „Replagal“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. „Rinkodaros teisė“ buvo atnaujinta 2006 m. Rugpjūčio 3 d.Norėdami užregistruoti „Replagal“ našlaičių statusą, spustelėkite čia.
Pilną Replagal EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2007 m
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Replagal - alfa agalsidase alfa“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
.jpg)
