Kas yra Kuvan?
Kuvan yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos sapropterino dihidrochlorido. Jis tiekiamas šviesiai geltonomis tirpiomis tabletėmis (100 mg).
Kam vartojamas Kuvan?
Kuvan vartojamas hiperfenilalaninemijai (HPA, dideliam fenilalanino kiekiui kraujyje) gydyti pacientams, kuriems yra genetinių sutrikimų fenilketonurija (PKU) arba tetrahidrobiopterino (BH4) trūkumas. Pacientai, turintys šių sutrikimų, negali konvertuoti aminorūgšties. Fenilalaninas (randamas maisto produktuose) ) į tiroziną (kitą amino rūgštį). Tai sukelia fenilalanino kaupimąsi kraujyje, kuris gali sukelti smegenų ir nervų sistemos problemų.
Kuvan galima vartoti suaugusiems ir vaikams. Kuvan skirtas vartoti vaikams, sergantiems HPA dėl PKU, kuriems yra mažiausiai ketveri metai. Šis vaistas nebuvo tirtas vaikams, sergantiems HPA dėl PKU iki ketverių metų amžiaus. Kuvan galima vartoti įvairaus amžiaus vaikams, sergantiems HPA dėl BH4 trūkumo.
Gydymą Kuvan galima tęsti tik tiems pacientams, kurie tinkamai reaguoja į vaistą.
Kadangi pacientų, sergančių HPA, yra nedaug, ši liga laikoma „reta“, o 2004 m. Birželio 8 d. Kuvan buvo paskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartojamas Kuvan?
Gydymą Kuvan turi pradėti ir prižiūrėti gydytojas, turintis PKU ir BH4 trūkumo gydymo patirties. Norint užtikrinti, kad būtų kontroliuojamas fenilalanino kiekis kraujyje ir mitybos pusiausvyra, reikia stebėti fenilalanino ir baltymų kiekį paciento mityboje. Kuvan skirtas ilgalaikiam naudojimui.
Kuvan dozė priklauso nuo paciento svorio. Pacientai, sergantys PKU, turėtų pradėti nuo 10 mg kilogramui kūno svorio vieną kartą per parą, o sergantys BH4 trūkumu - nuo 2 iki 5 mg / kg vieną kartą per parą. Po vienos savaitės dozę galima koreguoti iki 20 mg / kg vieną kartą per parą, jei pacientas nereaguoja į gydymą. Patenkinamas atsakas s "reiškia fenilalanino koncentracijos kraujyje sumažėjimą bent 30% arba iki gydytojo nustatyto lygio. Jei šis atsakas gaunamas po mėnesio, pacientas priskiriamas„ reaguojančiam "ir gali toliau vartoti Kuvan.
Kuvan vartojamas kartu su maistu kiekvieną dieną tuo pačiu laiku, geriausia ryte. Tabletės ištirpsta stikline vandens prieš pacientui išgeriant tirpalo. Kai kuriems pacientams, kuriems yra BH4 trūkumas, dozę kartais reikia padalyti į dvi ar tris dozes per dieną, kad būtų pasiektas geriausias poveikis. Kuvan reikia atsargiai vartoti vyresniems nei 65 metų pacientams ir pacientams, sergantiems kepenų ar inkstų ligomis.
Kaip veikia Kuvan?
Didelis fenilalanino kiekis kraujyje atsiranda dėl fenilalanino pavertimo tirozinu dėl „fenilalanino hidroksilazės“ fermento. Pacientams, sergantiems PKU, yra sutrikusi fermento versija, o pacientams, kuriems yra BH4 trūkumas, yra mažas BH4 kiekis. „kofaktorius“, kuris padeda fermentui tinkamai veikti. „Kuvan“ veiklioji medžiaga, sapropterino dihidrochloridas, yra sintetinė BH4 kopija. PKU jis veikia stiprindamas sugedusio fermento aktyvumą, o esant BH4 trūkumui - pakeičia kofaktorių. Tai padeda atstatyti fermento gebėjimas paversti fenilalaniną į tiroziną, mažinant fenilalanino kiekį kraujyje.
Kaip buvo tiriamas Kuvan?
Prieš pradedant tyrimus su žmonėmis, Kuvano poveikis pirmą kartą buvo išbandytas eksperimentiniais modeliais.
Gydant PKU sergančius pacientus, Kuvan buvo tirtas dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose Kuvan buvo lyginamas su placebu. Visi tyrimuose dalyvavę pacientai parodė atsaką į pirmąjį aštuonių dienų Kuvan kursą, tačiau iki tyrimo pradžios jie praleido mažiausiai vieną savaitę be vaisto.
Pirmajame tyrime dalyvavo 89 aštuonerių metų ir vyresni pacientai, kurie nesilaikė griežtos dietos. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo fenilalanino koncentracijos kraujyje sumažėjimas per šešias savaites.
Antrajame tyrime dalyvavo 46 vaikai nuo 4 iki 12 metų, kurie laikėsi dietos su kontroliuojamu fenilalanino kiekiu. Nuo trečios gydymo savaitės dieta buvo koreguojama kas dvi savaites, atsižvelgiant į fenilalanino kiekį kraujyje. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo fenilalanino kiekio, kurį vaikai galėjo gauti su maistu, pokytis, išlaikant norimą fenilalanino kiekį kraujyje. Tyrimas truko 10 savaičių.
Bendrovė, siekdama gydyti pacientus, kuriems yra BH4 trūkumas, pateikė trijų tyrimų rezultatus, paskelbtus paskelbtoje literatūroje apie sapropterino dihidrochloridą. Viename iš šių tyrimų dalyvavo 16 pacientų, gydytų vidutiniškai 15,5 mėnesio.
Kokia Kuvan nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Gydant PKU, Kuvan buvo veiksmingesnis už placebą. Pirmajame tyrime tyrimo pradžioje fenilalanino koncentracija kraujyje buvo apie 867 „mikromoliai litre“. Žmonėms, neturintiems PKU, normalus kiekis yra apie 60 mikromolių litre. Po šešių savaičių fenilalanino kiekis sumažėjo. 236 mikromoliai litre pacientų, vartojusių Kuvan, ir padidėjo 3 mikromoliais litre pacientų, vartojusių placebą. Antrojo tyrimo metu Kuvan vartojantys vaikai per dieną galėjo vidutiniškai suvartoti 17,5 mg daugiau fenilalanino. iki 3,3 mg daugiau vaikams, vartojantiems placebą.
Tyrimų, kuriuose dalyvavo pacientai, kuriems buvo BH4 trūkumas, metu, vartojant sapropterino dihidrochloridą, pacientams pagerėjo fenilalanino kiekis ir kiti ligos žymenys.
Kokia rizika siejama su Kuvan vartojimu?
Dažniausias Kuvan šalutinis poveikis (pastebėtas daugiau nei 1 iš 10 pacientų) yra galvos skausmas ir sloga. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Kuvan, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Kuvan negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) sapropterino dihidrochloridui ar bet kuriai kitai medžiagai.
Kodėl Kuvan buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Kuvan nauda yra didesnė už keliamą riziką gydant HPA suaugusiems ir vaikams, sergantiems PKU ir BH4 trūkumu, kurie reagavo į šį gydymą. Komitetas rekomendavo suteikti rinkodaros teisę Kuvan leidimas.
Kita informacija apie Kuvan:
2008 m. Gruodžio 2 d. Europos Komisija suteikė „Merck KGaA“ „Kuvan“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Kuvan santrauką rasite čia.
Norėdami gauti pilną Kuvan EPAR versiją, spustelėkite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2008 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Kuvan - sapropterino dihidrochloridą gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
