Kas yra Myozyme?
Myozyme yra milteliai, iš kurių ruošiamas infuzinis tirpalas (lašinamas į veną). Vaisto sudėtyje yra veikliosios medžiagos algliukozidazės alfa.
Kam vartojamas Myozyme?
Myozyme vartojamas pacientams, sergantiems Pompe liga, reta paveldima liga, gydyti. Pacientams, sergantiems šia liga, pastebimas fermento alfa gliukozidazės trūkumas. Šis fermentas paprastai paverčia glikogeną (angliavandenį) į gliukozę. Jei šio fermento trūksta, glikogenas kaupiasi kai kuriuose audiniuose, ypač širdyje ir raumenyse, įskaitant diafragmą (pagrindinį kvėpavimo raumenį po plaučiais). Palaipsniui kaupiantis glikogenui atsiranda įvairių požymių ir simptomų, įskaitant širdies išsiplėtimą, pasunkėjusį kvėpavimą ir raumenų silpnumą. Ši liga gali pasireikšti gimus, bet ir vėliau. Šios vėlyvos formos Myozyme nauda nėra įrodyta.
Kadangi Pompe liga sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma reta, o 2001 m. Vasario 14 d. Myozyme buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Myozyme?
Šio vaistinio preparato vartojimą turi prižiūrėti gydytojas, turintis patirties gydant Pompės ligą ar kitas to paties tipo paveldimas ligas.
Myozyme vartojamas kaip infuzija 20 mg / kg kūno svorio, vartojama kartą per dvi savaites. Pradinis infuzijos greitis yra 1 mg / kg per valandą, palaipsniui didinant 2 mg / kg / val. Kas 30 minučių, kol pasiekiamas maksimalus 7 mg / kg / val. Myozyme galima skirti vaikams, paaugliams, suaugusiems ir pagyvenusiems žmonėms.
Kaip veikia Myozyme?
Myozyme yra pakaitinė fermentų terapija, skirta pacientams aprūpinti trūkstamu fermentu. Myozyme pakeičia žmogaus fermentą alfa-gliukozidazę, kurios trūksta žmonėms, sergantiems Pompe liga. Veiklioji Myozyme medžiaga algliukozidazė alfa yra žmogaus fermento kopija, pagaminta naudojant metodą, vadinamą „rekombinantinės DNR technologija“: fermentą gamina ląstelė, gavusi geną (DNR), dėl kurio jis gali gaminti fermentą . Šis pakaitinis fermentas skatina glikogeno skilimą ir neleidžia jo kauptis ląstelėse.
Kaip buvo tiriamas Myozyme?
Myozyme buvo tiriamas dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 39 kūdikiai ir vaikai, sergantys Pompe liga. Šie pacientai buvo lyginami su „istorine palyginimo grupe“ Pompe liga sergantiems pacientams, kurie nebuvo gydomi ir nedalyvavo tyrimuose. Pagrindiniai veiksmingumo rodikliai buvo išgyvenusių pacientų skaičius ir pacientų, kuriems nereikėjo respiratoriaus, skaičius.
Kituose tyrimuose buvo tiriamas Myozyme poveikis 15 pacientų, sergančių vėlyva liga.
Kokia Myozyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Pirmajame pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo vaikai iki 6 mėnesių, visi 18 Myozyme gydytų pacientų buvo gyvi 18 mėnesių amžiaus, o 15 iš jų ventiliacijos neprireikė, o tik vienas iš 42 pacientų iš lyginamosios grupės istoriko buvo gyvas sulaukęs 18 mėnesių. Rezultatus patvirtino kitas tyrimas, atliktas su vaikais nuo šešių mėnesių iki trejų su puse metų.
Nustatyta, kad sergant vėlyva liga Myozyme poveikis kinta ir jį sunkiau išmatuoti.Šios rūšies ligos tyrimai neparodė aiškios naudos.
Kokia rizika siejama su Myozyme vartojimu?
Tyrimų metu dažniausiai pasireiškęs Myozyme šalutinis poveikis (daugiau nei 1 iš 10 pacientų) buvo tachikardija (padažnėjęs širdies susitraukimų dažnis), paraudimas (paraudimas), kosulys, tachipnėja (padažnėjęs kvėpavimas), vėmimas, dilgėlinė (niežtintis bėrimas), bėrimas (išbėrimas), karščiavimas (karščiavimas) ir sumažėjęs prisotinimas deguonimi (sumažėjęs deguonies kiekis kraujyje). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Myozyme, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Pacientams, vartojantiems Myozyme, gali atsirasti antikūnų (baltymų, gaminamų reaguojant į Myozyme). Šių antikūnų poveikis Myozyme saugumui ir veiksmingumui dar nėra aiškus.
Myozyme negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) algliukozidazei alfa arba kitoms vaisto sudedamosioms dalims.
Kodėl Myozyme buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad pacientams, kuriems patvirtinta Pompe liga (alfa-gliukozidazės trūkumas), Myozyme nauda yra didesnė už keliamą riziką vartojant ilgalaikę pakaitinę fermentų terapiją. Komitetas rekomendavo suteikti Myozyme rinkodaros teisę.
Kokios informacijos dar laukiama apie Myozyme?
Bendrovė toliau tyrinės Myozyme poveikį pacientams, sergantiems vėlyva ligos forma.
Priemonės, kurių imtasi siekiant užtikrinti saugų Myozyme vartojimą
Bendrovė, gaminanti Myozyme, rengia planą, kuriuo siekiama užtikrinti, kad vaistas būtų vartojamas saugiai, visų pirma stebint Myozyme vartojančių pacientų antikūnų susidarymą, sukuriant visų žmonių, sergančių Pompe liga, registrą ir užtikrinant, kad pacientai gydytojai žinotų galimos paciento reakcijos į infuziją.
Sužinokite daugiau apie Myozyme
2006 m. Kovo 29 d. Europos Komisija išleido Genzyme Europe B.V. „Myozyme“ rinkodaros leidimas, galiojantis visoje Europos Sąjungoje.
Norėdami užregistruoti Myozyme retųjų vaistų kategorijoje, spustelėkite čia.
Pilną Myozyme EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2008 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie Myozyme - algliukozidazę alfa gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
