Kas yra Orfadinas?
Orfadin yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos nitizinono ir tiekiamas baltomis kapsulėmis (2, 5 ir 10 mg).
Kam vartojamas Orfadin?
Orfadin vartojamas 1 tipo paveldimai tirozinemijai (HT-1) gydyti. Tai reta vaikų liga, kai organizmas negali visiškai suskaidyti aminorūgšties tirozino. Dėl to organizme susidaro ir kaupiasi kenksmingos medžiagos, kurios mažiems vaikams sukelia sunkias kepenų problemas ir kepenų vėžį. Orfadin vartojamas laikantis dietos, kurioje mažai aminorūgščių tirozino ir fenilalanino.
Kadangi pacientų, sergančių HT-1, yra nedaug, ši liga laikoma reta, o 2000 m. Gruodžio 29 d. Orfadin buvo paskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Orfadin?
Gydymą Orfadin turi pradėti ir stebėti gydytojas, turintis HT-1 sergančių pacientų gydymo patirties. Gydymą reikia pradėti kuo greičiau, o Orfadin dozę koreguoti atsižvelgiant į paciento reakciją ir kūno svorį.
Rekomenduojama pradinė dozė yra 1 mg kilogramui kūno svorio, padalyta į dvi dozes. Kapsulės paprastai nuryjamos sveikos, tačiau jas galima atidaryti ir turinį sumaišyti su nedideliu kiekiu vandens ar maisto, kurį reikia nedelsiant nuryti. Orfadin skirtas ilgalaikiam vartojimui. Pacientus reikia stebėti bent kas šešis mėnesius.
Kaip veikia Orfadin?
Tiroziną organizme metabolizuoja įvairūs fermentai. Pacientams, sergantiems HT-1, trūksta vieno iš šių fermentų, todėl jų organizme tirozinas nėra pakankamai pašalinamas, bet paverčiamas kenksmingomis medžiagomis. fermentas, kuris tiroziną paverčia kenksmingomis medžiagomis.Tačiau kadangi gydymo Orfadin metu tirozinas lieka organizme, pacientai turi laikytis specialios dietos, kurioje mažai tirozino. Maiste taip pat turi būti mažai fenilalanino, nes jis organizme virsta tirozinu.
Kaip buvo tiriamas Orfadin?
Didžiausias „Orfadin“ tyrimas buvo atliktas 257 pacientams 87 ligoninėse 25 šalyse, vykdant programą „labdaringas naudojimas“. Tai programa, kurios metu gydytojai gali paprašyti pacientui skirto vaisto, kol jis bus. Orfadino poveikį išgyvenimui ir palygino jį su medicinos žurnaluose paskelbtomis ataskaitomis, kuriose aprašytas HT-1 pacientų, gydytų tik pakeista dieta, išgyvenimas.
Kokia Orfadin nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Pagrindinis Orfadin privalumas yra žymiai pailginti gyvenimo trukmę. Pavyzdžiui, jaunesniam nei dviejų mėnesių kūdikiui, turinčiam HT1, paprastai tik 28% tikimybė išgyventi penkerius metus laikantis vien dietos. Pridedant Orfadin prie gydymo, išgyvenamumas pasiekia 82%. Kuo greičiau pradedama terapija, tuo didesnė tikimybė išgyventi.
Kokia rizika siejama su Orfadin vartojimu?
Dažniausi Orfadin šalutiniai reiškiniai (pasireiškę nuo 1 iki 10 pacientų iš 100) yra trombocitopenija (mažas trombocitų kiekis kraujyje), leukopenija (mažas baltųjų kraujo kūnelių skaičius), granulocitopenija (mažas granulocitų kiekis, baltųjų kraujo kūnelių tipas kraujo kraujas), konjunktyvitas (akies voką dengiančios membranos uždegimas), ragenos drumstumas (ragenos drumstumas, skaidrus sluoksnis prieš vyzdį), keratitas (ragenos uždegimas), fotofobija (padidėjęs akių jautrumas) į šviesą) ir skausmo okuliarus. Daugelis šių simptomų gali atsirasti dėl padidėjusio tirozino kiekio, kurį sukelia netinkama paciento mityba. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Orfadin, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Orfadin negalima vartoti žmonėms, kuriems yra padidėjęs jautrumas (alergija) nitizinonui ar bet kuriai kitai vaisto sudedamajai daliai.
Kodėl Orfadin buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) pažymėjo, kad atrodo, kad Orfadin yra veiksmingas HT-1 gydymas, ypač jei jis pradėtas anksti, kol paciento kepenys per daug nepažeistos. Orfadin taip pat duoda geresnių rezultatų pacientui nei rezultatai literatūroje aprašyta tik modifikuota dieta. Todėl CHMP nusprendė, kad Orfadin nauda yra didesnė už keliamą riziką gydant pacientus, kuriems patvirtinta HT-1 diagnozė kartu su dieta, kurioje mažai tirozino ir fenilalanino.Todėl Komitetas rekomendavo suteikti Orfadin rinkodaros teisę.
Daugiau informacijos apie Orfadin
2005 m. Vasario 21 d. Europos Komisija suteikė „Swedish Orphan International AB“ „Orfadin“ rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje.
Iš pradžių „Orfadin“ buvo išduotas leidimas „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes, kadangi liga yra reta, patvirtinimo metu buvo mažai informacijos. Kadangi bendrovė pateikė prašomą papildomą informaciją, „išskirtinių aplinkybių“ sąlyga buvo panaikinta 2009 m. Rugsėjo 21 d. .
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Orfadin santrauką rasite čia.
Visą Orfadin EPAR versiją rasite čia.
Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 2009 m.
Šiame puslapyje paskelbta informacija apie „Orfadin - nitisinone“ gali būti pasenusi arba neišsami. Norėdami teisingai naudoti šią informaciją, žr. Atsakomybės apribojimo ir naudingos informacijos puslapį.
